O que são medicamentos órfãos e como podem ser importados?

De acordo com o Ministério da Saúde, estima-se que existam entre 6.000 a 8.000 tipos de doenças raras diferentes em todo o mundo e os medicamentos órfãos são cruciais para o tratamento e prevenção dos sintomas decorrentes dessas doenças.

Cerca de 260 a 450 milhões de pessoas ao redor do mundo possuem algum tipo de doença rara, sendo que 13 milhões estão no Brasil. Porém, somente 4% destas doenças contam com algum tipo de tratamento, segundo a Organização Mundial da Saúde (OMS), e 30% dos pacientes morrem antes dos 5 anos de idade.

Continue a leitura para entender mais sobre os medicamentos órfãos, sua importância e como funciona a importação desses medicamentos.

O que são as doenças raras?

São consideradas doenças raras aquelas que afetam cerca de 65 pessoas em cada 100 mil indivíduos, ou seja, 1,3 pessoas para cada 2 mil indivíduos. 80% dessas doenças são decorrentes de fatores genéticos, afetando mais recém-nascidos, crianças e jovens, e o restante de causas infecciosas, imunológicas, ambientais, entre outras.

Por serem raras, essas doenças costumam ser diagnosticadas tardiamente e a maioria dos portadores encontra grandes dificuldades de acesso aos tratamentos, incluindo os medicamentos órfãos. As doenças raras, de maneira geral, são progressivas, degenerativas e podem levar os pacientes à morte.

Porém, com o tratamento adequado, é possível reduzir os sintomas e retardar a evolução da doença, possibilitando até mesmo a sua remissão. Conheça algumas das doenças consideradas raras:

  • Doença de Crohn;
  • Esclerose múltipla;
  • Atrofia Muscular Espinhal – AME;
  • Esclerose Lateral Amiotrófica – ELA;
  • Neurofibromatoses (doença de Von Recklinghausen);
  • Osteogênese imperfeita (conhecida por “ossos de vidro”).

O que são os medicamentos órfãos?

Os medicamentos órfãos são aqueles utilizados nos tratamentos de doenças raras ou que constituem um grave risco para a vida. Eles são chamados assim por haver pouco interesse da indústria farmacêutica no desenvolvimento e comercialização desses produtos por sua baixa lucratividade.

Dessa forma, os medicamentos órfãos possuem um custo muito elevado, fazendo com que os portadores de doenças raras tenham grandes dificuldades de acesso a esses tratamentos.

Importação dos medicamentos órfãos

As doenças raras não têm cura, mas o diagnóstico e tratamento precoce são imprescindíveis para garantir um maior controle dos sintomas e aumentar a qualidade e expectativa de vida dos pacientes. Através do teste do pezinho, que é feito logo após o nascimento do bebê, é possível detectar mais de 50 tipos de doenças raras e, por isso, é tão importante que ele seja feito.

Para o tratamento de doenças raras são utilizados os medicamentos órfãos que, geralmente, são importados e que auxiliam na redução da mortalidade e da morbimortalidade, na reabilitação e também proporcionam um ganho significativo na qualidade de vida dos portadores dessas doenças.

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